Lexeo Therapeutics hat über die Veröffentlichung von Phase-I/II-Daten zu LX2006 bei Friedreich-Ataxie in JAMA Cardiology informiert. Die Daten beziehen sich auf zwei klinische Studien, in denen Sicherheit und mögliche Wirkungen der investigativen Gentherapie LX2006 untersucht wurden.
Für die Mitglieder der DHAG und alle Interessierten stellen wir die von Lexeo bereitgestellten Informationen in deutscher Übersetzung zur Verfügung. Die Übersetzung umfasst sowohl die Mitteilung an die Friedreich-Ataxie-Gemeinschaft als auch die zugehörige Pressemitteilung von Lexeo Therapeutics.
Hinweis: Bei LX2006 handelt es sich um eine Prüftherapie. Die hier bereitgestellten Informationen dienen der Weitergabe der veröffentlichten Unternehmensinformationen und ersetzen keine medizinische Beratung.
Kurzfassung
Lexeo Therapeutics hat neue Ergebnisse aus frühen klinischen Studien (Phase I/II) zur Gentherapie LX2006 bei Friedreich‑Ataxie veröffentlicht. Die Daten wurden im Fachjournal JAMA Cardiology vorgestellt und zeigen erste Hinweise auf Wirksamkeit sowie ein insgesamt gutes Sicherheitsprofil.
In den beiden Studien wurden 17 Personen mit FA nach einer einmaligen Infusion über mehrere Monate bis Jahre beobachtet. Viele Teilnehmende zeigten verbesserte oder stabile Herzparameter, darunter das linksventrikuläre Massenindex (LVMI) und weitere kardiale Biomarker. Zudem wurde in Herzbiopsien bei allen untersuchten Personen ein Anstieg der Frataxin‑Proteinexpression festgestellt – ein wichtiger Hinweis darauf, dass die Therapie im Zielgewebe wirkt. Auch die neurologische Funktion blieb im Verlauf stabil. Schwere Nebenwirkungen traten nicht auf.
Die nächste, zulassungsrelevante Studie SUNRISE‑FA‑2 soll noch im Juni 2026 beginnen. Erste Ergebnisse werden für 2027 erwartet. Die neuen Daten unterstreichen das Potenzial von LX2006 als mögliche zukünftige Therapieoption für die FA‑assoziierte Kardiomyopathie, für die bislang keine zugelassene Behandlung existiert.