Zusammenfassung der Studienbeschreibung von clinicaltrials.gov
Langzeit‑Sicherheitsstudie zu Omaveloxolon (SKYCLARYS®) bei Friedreich‑Ataxie
(Offizieller Titel: An Observational, Multinational, Post‑Marketing Registry of Omaveloxolone‑Treated Patients With Friedreich’s Ataxia)
Worum geht es in dieser Studie?
Diese Studie untersucht die Langzeit‑Sicherheit des Medikaments Omaveloxolon (SKYCLARYS®) bei Menschen mit Friedreich‑Ataxie (FA), die das Medikament bereits von ihren behandelnden Ärztinnen und Ärzten verschrieben bekommen haben.
Ziele der Studie:
- erfassen, wie gut das Medikament langfristig vertragen wird
- dokumentieren, ob schwerwiegende Nebenwirkungen auftreten
- besonders überwachen:
- mögliche Leberprobleme
- mögliche Herzschwäche
- verstehen, warum Patientinnen und Patienten die Behandlung unterbrechen oder abbrechen
- reale Erfahrungen aus dem Alltag sammeln (keine zusätzliche Behandlung)
Warum das wichtig ist:
Omaveloxolon ist das erste zugelassene Medikament für FA. Nach der Zulassung müssen Hersteller zusätzliche Daten sammeln, um die Sicherheit im realen Alltag zu überprüfen – außerhalb klassischer klinischer Studien.
Welche Ataxie‑Form wird untersucht?
Die Studie untersucht Friedreich‑Ataxie (FA).
Kurz erklärt:
FA ist eine vererbte Erkrankung, die vor allem:
- das Nervensystem (Koordination, Gleichgewicht, Bewegung)
- das Herz
- und manchmal das Sprechen, Sehen oder die Müdigkeit
beeinflusst.
Sie wird durch Veränderungen im FXN‑Gen verursacht.
Wer kann teilnehmen? (Eligibility – laienverständlich)
Status der Rekrutierung:
Rekrutierung läuft (Stand: 28.04.2026)
Wer darf teilnehmen?
- Diagnose Friedreich‑Ataxie, genetisch bestätigt
- ab 16 Jahren
- bereits in der UNIFAI‑Natural‑History‑Studie eingeschrieben
- Omaveloxolon wird nach zugelassener Fachinformation verschrieben
- entweder:
- noch nie Omaveloxolon genommen und starten innerhalb von 6 Monaten nach Studieneinschluss
- oder bereits seit weniger als 12 Monaten in Behandlung
- kontinuierliche Einnahme ohne Unterbrechung > 60 Tage
- behandelnde Ärztin / behandelnder Arzt ist Teil des Studienzentrums
Wer kann nicht teilnehmen?
- frühere Teilnahme an einer Omaveloxolon‑Interventionsstudie
- Omaveloxolon wurde irgendwann off‑label verschrieben
- Teilnahme an einer verblindeten Medikamentenstudie zum Zeitpunkt des Einschlusses
- fehlende Einwilligung
Gesunde Freiwillige:
- Nein, es werden keine gesunden Personen eingeschlossen.
Was passiert während der Studie?
Art der Studie:
Beobachtungsstudie / Register – keine zusätzliche Behandlung, keine Placebos.
Ablauf für Teilnehmende:
- Screening, um sicherzustellen, dass alle Kriterien erfüllt sind
- Einnahme von Omaveloxolon wie gewohnt, durch die behandelnde Ärztin / den behandelnden Arzt
- Datenerhebung bei regulären Arztbesuchen
- Dokumentation der Gesundheit zu folgenden Zeitpunkten:
- 1 Monat
- 2 Monate
- 3 Monate
- 6 Monate
- 12 Monate
- 24 Monate
- 36 Monate
- 48 Monate
- 60 Monate
Was wird erhoben?
- Auftreten schwerwiegender Nebenwirkungen
- mögliche Herz‑ oder Leberprobleme
- Gründe für Therapieunterbrechungen oder ‑abbrüche
- Überdosierungen
- allgemeiner Gesundheitszustand
Aufwand:
- keine zusätzlichen Untersuchungen über die normale Behandlung hinaus
- Dauer der Teilnahme: bis zu 5 Jahre
Wo findet die Studie in Deutschland statt?
Deutschland – Studienzentren:
- Aachen (noch nicht rekrutierend)
- München (noch nicht rekrutierend)
- Tübingen (rekrutierend)
Weitere Länder (Auswahl):
Österreich, Belgien, Tschechien, Italien, Niederlande, USA
Studientyp & Phase
- Studientyp: Beobachtungsstudie / Post‑Marketing‑Register
- Phase:n/a (keine Medikamentenstudie)
Sponsor & Förderer
- Sponsor: Biogen
- Kollaboratoren: n/a
Dauer der Studie
- Start: 12.12.2024
- Primäre Auswertung geplant: 01.10.2029
- Geplantes Studienende: 01.10.2029
Link zur Originalstudie - inkl. Kontakten
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06623890
Datum der letzten Aktualisierung: 28.04.2026