Zusammenfassung der Studienbeschreibung von clinicaltrials.gov
BRAVE‑Studie: Omaveloxolon für Kinder und Jugendliche mit Friedreich‑Ataxie
(Offizieller Titel: A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Omaveloxolone (BIIB141) in Participants With Friedreich’s Ataxia Aged 2 to <16 Years)
Worum geht es in dieser Studie?
Diese Studie untersucht, wie gut Omaveloxolon (SKYCLARYS®) bei Kindern und Jugendlichen mit Friedreich‑Ataxie (FA) wirkt und wie sicher das Medikament in dieser Altersgruppe ist.
Omaveloxolon ist bereits für Personen ab 16 Jahren zugelassen. Für jüngere Kinder fehlen bisher Daten – diese Studie soll diese Lücke schließen.
Ziele der Studie:
- prüfen, ob Omaveloxolon FA‑Symptome verbessert
- mögliche Nebenwirkungen erfassen
- beobachten, wie sich Herz‑ und Allgemeingesundheit entwickeln
- untersuchen, wie der Körper das Medikament verarbeitet
- Veränderungen während der Pubertät dokumentieren
Warum das wichtig ist:
Damit Omaveloxolon auch für Kinder und Jugendliche zugelassen werden kann, müssen Wirksamkeit und Sicherheit in dieser Altersgruppe sorgfältig untersucht werden.
Welche Ataxie‑Form wird untersucht?
Die Studie untersucht Friedreich‑Ataxie (FA).
Kurz erklärt:
FA ist eine vererbte Erkrankung, die vor allem:
- Gleichgewicht und Koordination
- Bewegungsfähigkeit
- Sprechen
- Herzfunktion
beeinflusst.
Sie entsteht durch Veränderungen im FXN‑Gen (GAA‑Wiederholungen).
Wer kann teilnehmen? (Eligibility – laienverständlich)
Status der Rekrutierung:
Rekrutierung läuft (Stand: 02.06.2026)
Wer darf teilnehmen?
- Alter 2 bis 15 Jahre
- Genetisch bestätigte Friedreich‑Ataxie
- Symptome der Erkrankung
- Für Kinder 7 bis <16 Jahre:
- Upright Stability Score (USS) zwischen 10 und 34
(USS misst Gleichgewicht und Standstabilität)
- Upright Stability Score (USS) zwischen 10 und 34
- Fähigkeit, an allen Untersuchungen teilzunehmen
- Einwilligung der Eltern / Sorgeberechtigten
Wer kann nicht teilnehmen?
- HbA1c > 11 % (stark erhöhter Langzeitblutzucker)
- BNP > 200 pg/ml (Hinweis auf Herzbelastung)
- Herz‑Auswurffraktion < 40 %
- schwere Herzerkrankungen
- andere Gründe, die die Teilnahme unsicher machen
- gesunde Freiwillige werden nicht eingeschlossen
Was passiert während der Studie?
Art der Studie:
Interventionelle Medikamentenstudie, Phase 3
→ Omaveloxolon vs. Placebo (Teil 1), danach alle erhalten Omaveloxolon (Teil 2)
Ablauf für Teilnehmende:
Die Studie besteht aus 2 Teilen:
Teil 1 (ca. 1 Jahr)
- Zufällige Zuteilung zu Omaveloxolon oder Placebo
- Einnahme einmal täglich
- Doppelblind: weder Familie noch Ärzteteam wissen, wer was bekommt
- Bis zu 9 Klinikbesuche + 1 Telefonat
Untersuchungen:
- mFARS (Bewegung, Koordination, Gleichgewicht, Sprechen)
- Fragebögen zu Lebensqualität
- Herzultraschall
- Messung von Größe, Gewicht, BMI
- Blutuntersuchungen
- Pubertätsentwicklung (Tanner‑Stadien)
- Suizid‑Screening (C‑SSRS, altersgerecht)
Teil 2 (ca. 2 Jahre)
Alle Teilnehmenden erhalten Omaveloxolon (keine Placebos mehr).
- bis zu 8 Klinikbesuche + 1 Telefonat
- erneute Untersuchungen wie oben
- Beobachtung von Wachstum, Herzfunktion, Nebenwirkungen
Gesamtdauer pro Kind:
bis zu 3 Jahre
Aufwand:
- regelmäßige Klinikbesuche
- tägliche Einnahme des Studienmedikaments
- mehrere Blutabnahmen und körperliche Untersuchungen
- Fragebögen und Tests
Wo findet die Studie in Deutschland statt?
Deutschland – rekrutierende Standorte:
- Gießen
- Hamburg
- Aachen
Weitere teilnehmende Länder (Auswahl)
Australien, Österreich, Brasilien, Kanada, Dänemark, Frankreich, Indien, Italien, Niederlande, Saudi‑Arabien, Spanien, Türkei, Großbritannien, USA
Studientyp & Phase
- Interventionelle Medikamentenstudie
- Phase 3
Sponsor & Förderer
- Sponsor: Biogen
- Kollaboratoren: n/a
Dauer der Studie
- Start: 09.06.2025
- Primäre Auswertung geplant: 16.11.2027
- Geplantes Studienende: 22.11.2029
Link zur Originalstudie - inkl. Kontakten
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06953583
Datum der letzten Aktualisierung: 02.06.2026