Zum Hauptinhalt springen Skip to page footer
Deutsche Heredo-Ataxie-Gesellschaft Bundesverband e.V. logo Deutsche Heredo-Ataxie-Gesellschaft Bundesverband e.V. logo
Merken Weiterempfehlen

Zusammenfassung der Studienbeschreibung von clinicaltrials.gov

ARO‑ATXN2‑Studie: Erste Medikamentenprüfung bei SCA2 
(Offizieller Titel: A Phase 1 Placebo‑Controlled Dose Escalating Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of ARO‑ATXN2 in Adult Subjects With Spinocerebellar Ataxia Type 2 

Worum geht es in dieser Studie?

Kurz zusammengefasst: 
Diese Studie prüft zum ersten Mal das Medikament ARO‑ATXN2 bei Erwachsenen mit Spinocerebellärer Ataxie Typ 2 (SCA2). Es geht darum, ob das Medikament sicher ist, wie es im Körper verteilt und abgebaut wird und ob es die Zielstruktur im Körper (das Ataxin‑2‑Protein) beeinflusst. 

Ziel der Studie:

  • Sicherheit und Verträglichkeit von ARO‑ATXN2 untersuchen
  • messen, wie das Medikament im Körper aufgenommen, verteilt und ausgeschieden wird (Pharmakokinetik)
  • prüfen, ob das Medikament die gewünschte Wirkung auf das Ataxin‑2‑Protein hat (Pharmakodynamik)

Warum wird die Studie durchgeführt? 
Bei SCA2 spielt das Ataxin‑2‑Protein eine wichtige Rolle. ARO‑ATXN2 soll die Menge dieses Proteins senken und könnte damit langfristig den Krankheitsverlauf verlangsamen. Bevor man das sagen kann, muss das Medikament in einer frühen Phase‑1‑Studie sorgfältig auf Sicherheit geprüft werden.

Welche Ataxie‑Form wird untersucht?

  • Spinocerebelläre Ataxie Typ 2 (SCA2)

Kurz erklärt: 
SCA2 ist eine erblich bedingte Ataxie, bei der ein Abschnitt im ATXN2‑Gen (CAG‑Wiederholungen) krankhaft verlängert ist.
Typische Folgen:

  • Störungen von Gleichgewicht und Koordination
  • unsicherer Gang, häufiges Stolpern
  • langsame Augenbewegungen
  • teils Sprech‑ und Schluckprobleme

Für die Studie müssen mindestens 33 CAG‑Wiederholungen im ATXN2‑Gen vorliegen.

Wer kann teilnehmen? 

Status der Rekrutierung:

  • Rekrutierung läuft 

Wer darf teilnehmen?

  • Erwachsene zwischen 18 und 65 Jahren 
  • gesicherte Diagnose symptomatische SCA2
  • mindestens 33 CAG‑Wiederholungen im ATXN2‑Gen
  • allgemeiner Gesundheitszustand ausreichend stabil für Teilnahme an einer Studienbehandlung

Wer kann nicht teilnehmen? (Auswahl, vereinfacht)

Die genauen Ausschlusskriterien sind umfangreich; wichtig sind u. a.:

  • andere schwere neurologische oder internistische Erkrankungen, die die Beurteilung der Studie stören würden
  • frühere Teilnahme an bestimmten SCA2‑Medikamentenstudien (je nach Protokoll)
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Unfähigkeit, an allen Untersuchungen und Nachkontrollen teilzunehmen

Gesunde Freiwillige:

  • werden nicht eingeschlossen 

Was passiert während der Studie?

Art der Behandlung / Intervention

  • Medikamentenstudie mit ARO‑ATXN2
  • Vergleich ARO‑ATXN2 vs. Placebo (Scheinmedikament)
  • einmalige intrathekale Injektion: 
    • das Medikament wird über eine Lumbalpunktion in die Flüssigkeit um Rückenmark und Gehirn gegeben 

Dauer und Anzahl der Besuche

  • Gesamtdauer pro Teilnehmendem: etwa 44 Wochen 
  • 1 Injektion (ARO‑ATXN2 oder Placebo)
  • 1 Übernachtung im Studienzentrum nach der Injektion
  • insgesamt 12 Studienbesuche für Kontrollen und Untersuchungen
  • zusätzliche Lumbalpunktionen zur Kontrolle der Wirkung und Sicherheit 

Untersuchungen, Tests, Fragebögen

  • körperliche und neurologische Untersuchung
  • Blutuntersuchungen
  • Messung der Medikamentenspiegel im Blut und Liquor
  • Kontrolle von Nebenwirkungen
  • ggf. Ataxie‑Skalen und Funktionsmessungen (z. B. Gehtests), je nach Zentrum

Aufwand für Teilnehmende

  • einmalige Studieninjektion mit Lumbalpunktion
  • mehrere Kontrolltermine über fast ein Jahr
  • zeitlicher Aufwand: wiederholte Klinikbesuche, teils mit längerer Aufenthaltsdauer

Wo findet die Studie in Deutschland statt?

Deutschland – rekrutierende Standorte: 

  • Tübingen, Baden‑Württemberg 

  • Ulm, Baden‑Württemberg 

     

Weitere Länder (Auswahl): 

  • Australien (Sydney, Melbourne)
  • Kanada (Edmonton, Montreal)
  • Frankreich (Paris)
  • Italien (Mailand)
  • Neuseeland (Auckland, Christchurch)
  • Spanien (Barcelona, Sevilla)
  • Taiwan (Kaohsiung, Taipei)

Studientyp & Phase

  • Art der Studie: 
    • Interventionelle Medikamentenstudie (klinische Prüfung eines neuen Wirkstoffs) 
  • Phase:
    • Phase 1 – frühe Sicherheits‑ und Verträglichkeitsprüfung

Sponsor & Förderer

  • Sponsor / Studienverantwortlicher: 
    • Arrowhead Pharmaceuticals 
  • Weitere beteiligte Unternehmen (laut externen Infos): 
    • Sarepta Therapeutics (Mitentwickler des Wirkstoffs, nicht als offizieller Sponsor im Register geführt) 

Dauer der Studie

  • Startdatum (tatsächlich): 17.12.2024 
  • Geplantes Ende der primären Auswertung: Dezember 2026 
  • Geplantes Studienende: Dezember 2026

Link zur Originalstudie