Im Rahmen des europäischen Forschungsprojekts TREAT-ARCA startet eine internationale Umfrage, um die Sichtweisen von Menschen mit genetischen Ataxien zur Gentherapie zu erheben. Ziel ist es, die Perspektiven Betroffener besser zu verstehen und zukünftige klinische Studien und Therapieentwicklungen stärker an den Bedürfnissen der Patientinnen und Patienten auszurichten.
Wer kann teilnehmen?
Teilnehmen können alle Menschen, bei denen eine genetisch bestätigte Ataxie diagnostiziert wurde – dazu gehören u. a. Friedreich-Ataxie (FA), ARSACS, CANVAS, Ataxia Telangiectasia (AT) oder spinozerebelläre Ataxien (SCA).
Auch Familienmitglieder dürfen die Umfrage im Namen der Betroffenen ausfüllen, wenn diese einverstanden sind. Für jede betroffene Person soll ein eigener Fragebogen ausgefüllt werden.
Ablauf der Teilnahme
- Die Umfrage ist online und dauert ca. 30 Minuten.
- Sie enthält 20 Fragen, die sich überspringen lassen oder mit „Möchte ich nicht angeben“ beantwortet werden können.
- Alle Antworten werden anonym ausgewertet und können nach dem Absenden nicht mehr zurückgezogen werden.
Ziel der Studie
Die Ergebnisse sollen helfen:
- Forschungsprojekte zur Gentherapie gezielter zu planen
- die Kommunikation zwischen Forschenden und PatientInnen zu verbessern
- die Perspektive Betroffener in die Entwicklung neuer Therapien einzubringen
Beteiligte Organisationen und Forschungsgruppen
Die Studie wird von einem internationalen Team durchgeführt, darunter:
- Ataxia UK, London
- National Ataxia Foundation (NAF), USA
- ARSACS Foundation, Kanada
- Deutsche Heredo-Ataxie-Gesellschaft (DHAG), Deutschland
- Universitäten in Florida (USA), Tübingen (Deutschland) und McGill (Kanada)
sowie weitere Expertinnen und Experten.
Gefördert wird das Projekt durch das Gemeinsame Europäische Programm für Seltene Krankheiten und das Unternehmen UCB.
Datenschutz und Ethik
Alle Daten werden anonym erfasst und ausschließlich zu Forschungszwecken genutzt. Die Studie ist von einer unabhängigen Ethikkommission geprüft.
Fragen und Kontakt
Für Rückfragen stehen Ihnen Ataxia UK (research@ataxia.org.uk) und die National Ataxia Foundation (research@ataxia.org) zur Verfügung.
Mitmachen
Wenn Sie eine genetische Ataxie haben oder eine betroffene Person unterstützen:
Nehmen Sie an der Umfrage teil und geben Sie der Forschung Ihre Stimme!
Hier ist der Link zum Mitmachen
Stand: 7. September 2025