Großer Fortschritt für Menschen mit Ataxia Telangiectasia
Phase III Studie zeigt deutliche Verbesserungen
Stand: 23. Februar 2025
Die Firma IntraBio hat sehr erfreuliche Nachrichten veröffentlicht. Die große Phase‑III‑Studie zum Wirkstoff Levacetylleucin (auch bekannt als N‑Acetyl‑L‑Leucin) bei Ataxia‑Telangiectasia (A‑T) hat positive Ergebnisse gezeigt. Das ist ein wichtiger Schritt auf dem Weg zu einer möglichen ersten zugelassenen Behandlung für diese schwere, seltene Erkrankung.
Was wurde untersucht?
In der Studie wurden Kinder und Erwachsene mit A‑T über mehrere Wochen entweder mit Levacetylleucin oder einem Placebo behandelt. Die Wirkung wurde mit anerkannten Ataxie‑Skalen gemessen, unter anderem:
- SARA (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia)
- ICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale)
- CGI‑I (Clinical Global Impression of Improvement)
Die wichtigsten Ergebnisse
Die Behandlung mit Levacetylleucin führte zu deutlichen Verbesserungen der neurologischen Symptome:
- SARA‑Wert: Verbesserung um –1,88 Punkte im Vergleich zum Placebo
- ICARS‑Wert: ebenfalls eine klare Verbesserung
- CGI‑I: Ärztinnen und Ärzte sahen eine spürbare Verbesserung des Gesamtzustands
Wichtig ist auch:
Das Medikament war sicher und gut verträglich. Es gab keine schwerwiegenden Nebenwirkungen, die auf das Medikament zurückzuführen waren.
Warum ist das so bedeutend?
Für A‑T gibt es bisher keine zugelassene Behandlung, die die neurologischen Symptome wirksam lindert. Viele Familien warten seit Jahren auf eine Therapie, die den Alltag erleichtert und die Lebensqualität verbessert.
Die Ergebnisse zeigen nun erstmals in einer großen, streng kontrollierten Studie:
Levacetylleucin kann die Symptome von A‑T messbar und klinisch relevant verbessern.
Das ist ein Hoffnungsschimmer für alle Betroffenen – und ein wissenschaftlicher Durchbruch.
Was bedeutet das für die Ataxie‑Gemeinschaft?
Für Familien, Patientinnen und Patienten bedeutet diese Nachricht:
- Hoffnung auf die erste zugelassene Therapie für A‑T
- Anerkennung der jahrelangen Forschungs- und Aufklärungsarbeit der internationalen A‑T‑Gemeinschaft
- Bestätigung, dass Engagement, Studienbeteiligung und Zusammenarbeit Wirkung zeigen
Viele Betroffene erleben im Alltag große Einschränkungen. Eine Therapie, die Bewegungskoordination, Sprache oder Augenbewegungen verbessert, kann einen enormen Unterschied machen – für Selbstständigkeit, Teilhabe und Lebensqualität.
Wie geht es jetzt weiter?
IntraBio plant nun, die Zulassungsanträge bei der US‑amerikanischen FDA und der europäischen EMA einzureichen. Das ist der nächste große Schritt, damit das Medikament offiziell zugelassen und verfügbar werden kann.
Der Weg sieht so aus:
- Einreichung der Zulassungsunterlagen
- Prüfung durch die Behörden
- Mögliche Zulassung
- Zugang für Patientinnen und Patienten
Dieser Prozess dauert einige Monate, aber die positiven Studiendaten erhöhen die Chancen deutlich.
Was bedeutet das für die DHAG und ihre Mitglieder?
Für die Ataxie‑Gemeinschaft in Deutschland – und damit auch für die DHAG – ist dies ein Moment großer Hoffnung. Die Ergebnisse zeigen:
- Forschung lohnt sich
- Internationale Zusammenarbeit wirkt
- Auch seltene Erkrankungen können Fortschritte erleben
Die DHAG wird die Entwicklung weiter aufmerksam begleiten und Betroffene informieren, sobald es Neuigkeiten zum Zulassungsprozess oder zu möglichen Zugangswegen gibt.