Santhera Pharmaceuticals (SWX:SANN), ein auf neuromuskuläre Erkrankungen fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, gibt heute die Übereinkunft mit der US Food and Drug Administration (FDA) im Rahmen des Special Protocol Assessment (SPA) zum Protokoll der Phase-III-Studie mit SNT-MC17 (INN: idebenone) in Friedreich-Ataxie (FRDA) bekannt. Das Protokoll beinhaltet die Empfehlungen der FDA zum Design, den Endpunkten, der statistischen Analyse und der Durchführung der Studie. Die FDA hat ausserdem den Fast-track-Status gewährt.
Die positiven Resultate der mit den US National Institutes of Health (NIH) durchgeführten klinischen Studie bilden die Basis für das Studiendesign. In der doppelblinden, randomisierten und Placebo kontrollierten Phase-III-Studie namens IONIA (Idebenone effects On Neurological ICARS Assessments) wird während einer sechsmonatigen Behandlungsdauer die Wirksamkeit zweier Dosierungen von SNT-MC17 gegenüber Placebo untersucht. Der primäre Endpunkt von IONIA ist ein neurologischer Endpunkt gemessen an der International-Cooperative-Ataxia-Rating-Skala (ICARS); verglichen wird die Veränderung in den beiden behandelten Gruppen gegenüber Placebo über die gesamte Behandlungsdauer. IONIA wird auch weitere neurologische Parameter wie beispielsweise Aktivitäten des täglichen Lebens (z. B. Sprechen, Essen, Körperpflege) sowie kardiologische Messgrössen untersuchen.
Basierend auf den NIH-Daten zur Wirksamkeit von SNT-MC17 insbesondere bei neurologischen Parametern, erhält die erste Gruppe eine Dosis von 450 mg/Tag des Wirkstoffes für Patienten unter 45 kg resp. 900 mg/Tag für Patienten über 45 kg Körpergewicht. Die zweite Gruppe erhält eine Dosis von 1350 mg/Tag für Patienten unter 45 kg resp. 2250 mg/Tag für Patienten über 45 kg Körpergewicht. Auf der Basis der 150 mg-Tablette wird die Tagesdosis in drei gleichgrosse Dosierungen zum Essen eingenommen.
IONIA wird an zwei amerikanischen Kliniken, dem Children's Hospital of Philadelphia und der School of Medicine der University of California, Los Angeles, durchgeführt. Geplant ist der Einschluss von mindestens 51 ambulatorischen FRDA-Patienten im Alter zwischen 8 und 17 Jahren. Mit der Patientenrekrutierung soll in Kürze begonnen werden. Santhera bietet teilnehmenden Patienten nach Abschluss der Studie die Möglichkeit, im Rahmen einer offenen Verlängerungsstudie SNT-MC17 in der Dosis von 1350 resp. 2250 mg/Tag zu erhalten. Damit sollen zusätzliche Daten zur Verträglichkeit des Wirkstoffes auf der hohen Dosis erhoben werden. Die Empfehlungen der FDA im Rahmen des SPA sind soweit als möglich in die Ausgestaltung des Protokolls für die Zulassungsstudie eingeflossen. Diskussionspunkte mit der FDA waren die Studiengrösse und der Umfang der Verträglichkeitsdaten für die hohe Dosis beim Antrag auf Marktzulassung (New Drug Application – NDA). Beide Aspekte sind primär durch die Seltenheit der Krankheit bedingt.
Die FDA hat dem Wirkstoff in FRDA zudem den Fast-track-Status gewährt, was Santhera einerseits eine rollende Eingabe der NDA ermöglicht und andererseits der FDA erlaubt, die NDA mit einer höheren Priorität und somit möglicherweise innerhalb kürzerer Zeit zu prüfen. Bereits früher hat Santhera den Orphan-drug-Status für FRDA in den USA erhalten, welcher eine Marktexklusivität von 7 Jahren nach Zulassung gewährt.
“Ich freue mich, dass wir nun das Protokoll für unsere Zulassungsstudie in den USA finalisieren konnten“, erklärt Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer von Santhera. “Dank der Verlängerungsstudie und dem Fast-track-Status hoffen wir, bis Ende 2009 die Entwicklung von SNT-MC17 für FRDA in den USA erfolgreich abschliessen zu können. Unser Produkt könnte somit das erste in den USA zugelassene Medikament zur Behandlung dieser schweren Krankheit werden.“
“Wir sind sehr erfreut über den bevorstehenden Start der ersten Phase-III-Studie in den USA“, kommentiert Ronald J. Bartek, Präsident der Patientenorganisation Friedreich Ataxia Research Alliance (FARA) die heutige Bekanntgabe. “SNT-MC17/idebenone hat in verschiedenen klinischen Studien eine viel versprechende Wirkung gezeigt. FARA wird Santhera bei der Patientenrekrutierung unterstützen, denn jeder Tag, der die Entwicklung der Behandlung voranbringt, zählt für FRDA-Patienten.“
Die europäische Arzneimittelbehörde (European Medicines Agency - EMEA) hat kürzlich den Antrag von Santhera auf Marktzulassung von SNT-MC17 zur Behandlung von FRDA angenommen, ein entsprechender Antrag in Kanada wird in Kürze eingereicht. Das Unternehmen erwartet die Marktzulassung in Europa und Kanada in der zweiten Jahreshälfte 2008. Die Marketingrechte von SNT-MC17 für FRDA in der EU und der Schweiz hat Santhera an Takeda auslizenziert. In den USA wird Santhera das Produkt mit einer eigenen spezialisierten Marketingorganisation vertreiben.
Idebenone - Marktzulassung 2008 erwartet
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AW: Idebenone - Marktzulassung 2008 erwartet
AW: Idebenone - Marktzulassung 2008 erwartet
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